
RenovaCare公司近日宣布,他们正在英国伦敦大学国王学院(King‘s College London)开展新型基因治疗的临床前研究,该研究将公司的创新型SkinGun产品应用在细胞再生中,希望借助其专利性技术--自身干细胞喷涂基因治疗技术,再生皮肤或其他组织器官。此项研究中,他们使用SkinGun对隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)患者进行超温和的细胞表面基因药物喷雾治疗,以加速伤口愈合。

RDEB是一种使儿童衰弱的皮肤病,是一种以皮肤起水泡并累及全身为特征的严重威胁生命的遗传性皮肤疾病,会导致儿童过早死亡。RDEB患者的COL7A1基因有缺陷,使他们无法产生功能性的VII型胶原,而VII型胶原则是固定皮肤和表皮层所必需的。可惜的是,目前该病还没有获批的治疗方法。






目前,RenovaCare的产品信息都在开发过程中,并未有直接进入市场销售的产品,因而其进入FDA进行审评也可能遭遇较大压力。但是,针对没有治疗药物的RDEB患者,此次基因治疗技术的开发将为患者提供更好条件。
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