坚持罕有皮肤特效病，染色体和体细胞医治单位Castle Creek领取7一千万加元资金

不久前，染色体的冶疗集团Castle Creek Biosciences集团赢得7300万美金的加盟，用到全面推进其几条染色体的冶疗管路，至少属于何时迈入三期临床研究试验装置环节的FCX-007（这种的冶疗隐性营养品不合理性大疱性皮下组织的松解症(RDEB)提高的待选食用的药物），与此同时扩大其设在费城位置的cGMP生产的生产车间，持续推进染色体的冶疗中医疗法落子。

Castle Creek Biosciences是一种家锐意创新于为珍贵表观基因遗传基因遗传规律性重大传染性疾病的开发表观基因遗传诊疗流浪儿童药的有限公司，其类产品结构除应对于RDEB外，还也包括应对于中至中度硬皮症（Scleroderma）、单一大疱性表层松解(epidermolysis bullosa simplex，EBS)等表观基因遗传基因遗传规律性皮夫重大传染性疾病。

Castle Creek首席总裁继续执行官John Maslowski在这份有关报道中说，Castle Creek很傲慢能能够 游戏一流交易者的战术可以，这将推动了孩子 精力变女性的生活的性能，打造更好的的生物学发展。

反响强烈，某些的投资中的地方本金将于可以造成RDEB的FCX-007三期临床医学实验检验医学校正(NCT04213261)，该临床医学实验检验医学校正将在对立事件20名患病RDEB的儿童的、青少儿与成品人里开设，其校正最终目标为，相对比传统意义基准方法，FCX-007与基准方法同时运行有无能促进伤口发炎伤口愈合。目前为止，某项临床医学实验检验医学校正正由为于奥斯汀的Dell Children 's Medical Group召集病人，未来发展还这两家临床医学实验检验医学校正中心的待开发。Castle Creek工作方案于 2021 年，在法国录求FCX-007的监督提出申请。

 

死磕罕见皮肤疾病的Castle Creek

RDEB是一种罕见皮肤疾病，是一种以皮肤起水泡并累及全身为特征的严重威胁生命的遗传性皮肤疾病，会导致儿童过早死亡。RDEB患者的COL7A1基因有缺陷，使他们无法产生功能性的VII型胶原，而这种蛋白有助于赋予结缔组织结构和强度，是固定皮肤和表皮层所必需的。具体请看文章 ）。

 

Castle Creek开展的FCX-007保健法则一种应用于神经元的缓解具体方法，她在收录人群产品的皮成氯纶神经元并对其开展人类基因处理，使其生产系统性COL7，其后将这部分神经元被真接传输到人群投资人情况的脓包和创伤上，渴望并能提高创伤修复并上胶皮各层。处理的产品神经元并能最主要幅度减小自体免疫力歧视反應，提高保健法的全面推进。更让人兴奋的是，尚未开展的I/II期临床实践经过多次实验发现(NCT02810951)初期后果提示，4名RDEB人群在缓解后一年时间内任何创伤压根修复。

不仅要FCX-007, Castle Creek一直在开发管理争对性单纯性CCP-020外用药，这只是那种争对性EBS的外用药，在这其中所含抗感染有机化合物Diacerein。问题II期监床冲击试验的探讨毕竟显现，享有CCP-020外用药二侧后，EBS人群的面部皮肤脓包才能减少了60%，大大强于比较组的15%，一起每个副的作用都跟调理息息相关。

John Maslowski表示，他们对大疱性表皮松解症的疗法开发是坚定不移的，他们会持续更新当前项目的进展，包括FCX-007和CCP-020，同时继续扩大我们的基因治疗平台的范围。

再次轮投融资中，Paragon Biosciences 领投了 5500 万元的股份项目投资，Fidelity Management＆Research Company 和 Valor Equity Partners 参投；Horizon Technology Finance Corporation 给予了 2000 万元的风险存在申请贷款。

Paragon Biosciences是一家来自芝加哥的生物医药投资、药物开发公司，他们专注于生物制药领域，致力于用 AI 技术开发生命科学相关的产品，同时开发先进的细胞和基因疗法等。针对此次投资，Paragon Biosciences董事长兼首席执行官杰Jeffery Aronin表示，他们对Castle Creek取得的进展感到兴奋，并将继续协助Castle Creek生物科学平台的发展，以解决多种罕见的基因疾病。