







SGT-001是系统给药的治疗DMD的候选基因治疗药物,负责将外源microdystrophin基因传递到体内。该基因编码一种在肌肉中表达的功能性蛋白替代物,并稳定必要的相关蛋白,包括神经元一氧化氮合酶(nNOS)。Solid临床前试验数据表明,无论基因突变或疾病阶段如何,SGT-001都有可能减缓或停止Duchenne的进展。目前,SGT-001已被授予美国和欧盟的孤儿药物认定。
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