AAV股票代码
688238
腺相关病毒股票代码
688238
行业快讯

Solid关联交易DMD遗传基因治愈食用的药物SGT-001实际效果和新的肌嗜性AAV数据文件(附ASGCT该报告全篇)

时候:2020-05-15 照射:
20年10月14日,Solid Biosciences在渠道启动的第23届DNA和细胞核治療(ASGCT)大会,确认模拟分会场的演讲主题,回忆了公司旗下DNA治療的产品SGT-001重视杜氏肌各种膳食纤维成分摄入不正常(DMD)的医学做实验的时候装置统计资料资料,并给予了在IGNITE DMD做实验的时候装置中用户微各种膳食纤维成分摄入不正常核核蛋白质和各种膳食纤维成分摄入不正常核核蛋白质关联的核核蛋白质的表答和共精准定位的统计资料资料。除此之外,Solid还确认渠道宣传单页的形势展出了在力量DNA传承的新兴腺关联的病原体(AAV)媒体的统计资料资料。
 
Solid Biosciences科研副科长Patrick Gonzalez教授涉及SGT-001的临床药理研究数剧作书面统计。其统计的信息原于开始中的IGNITE DMD临床药理研究可靠性校正,该可靠性校正使用于鉴定Solid公司缓解DMD的遗传基因缓解口服药SGT-001在2*10^14 vg/kg含量下的因素,最主要最终下列:
•SGT-001给药后90天,在肌肉活检中检测到的微肌营养不良蛋白(microdystrophin)的表达呈剂量依赖性。
•SGT-001带来的微肌营养不良蛋白的表达产生的结果是肌营养不良蛋白相关蛋白的稳定。
•SGT-001带来的微肌营养不良蛋白的表达导致肌纤维膜上具有酶活性的神经元一氧化氮合酶(nNOS)的恢复。
 
附全文摘要和海报:
 
 
然而,在纷纷表示网上营销开会中,Solid Biosciences研究开发团队专家团队科学合理家Jennifer Green搏士完成网上营销海报图片的结构展示出了许多人新中用肩部健身肌肉阻止安排基因组交换的新技术AAV膜蛋白。许多人设计的出一套套新AAV血清型,中用提高了DMD缓解中的病毒样本肩部健身肌肉阻止安排嗜性和转导转化率。主要的表明有以下几点:
•新设计的AAV - SLB101在小鼠和Duchenne人类骨骼肌细胞体外实验中均显示出优于AAV9的基因转导效率。
•AAV - SLB101在四头肌和心肌的生物分布明显高于AAV9,同时肝脏的生物分布低于AAV9。

 
•除AAV - SLB101外,一个扩大的新型衣壳蛋白库还包含另外两个候选的AAV新血清型:AAV-SLB102和AAV-SLB111,它们在C2C12细胞中的各种测试数据接近AAV - SLB101。
 
 
附正式海报:
 

 
About SGT-001
Solid齐名的SGT-001不是种一种新型的腺对应宏病毒(AAV)介导的什么是人类基因遗传物理疗法,为了更好地完成杜氏肌营养摄入异常症的内在什么是人类基因遗传大问题。DMD是由dystrophin什么是人类基因遗传突然变化造成的的,其突然变化会造成dystrophin核蛋白不全或取决于不全。

SGT-001是系统给药的治疗DMD的候选基因治疗药物,负责将外源microdystrophin基因传递到体内。该基因编码一种在肌肉中表达的功能性蛋白替代物,并稳定必要的相关蛋白,包括神经元一氧化氮合酶(nNOS)。Solid临床前试验数据表明,无论基因突变或疾病阶段如何,SGT-001都有可能减缓或停止Duchenne的进展。目前,SGT-001已被授予美国和欧盟的孤儿药物认定。
 

关于Solid Biosciences
Solid Biosciences就是家专心于发掘人类基因根治等大创新性根治途径的生态学技能单位,这些 强院于减少杜氏肌营养素异常症(Duchenne muscle dystrophy, Duchenne)患病者的生活方式。

是一家人复合型遗传表观遗传和神经细胞核开展工业化CDMO工作企业,银河集团官网 生物工程 可带来非注册网站临床研究实验护理科学研究用质粒和电脑木马hiv病毒感染研发方式、遗传表观遗传开展药品临床研究实验护理申办综合情况报告、遗传表观遗传开展临床研究实验护理样件及行业化GMP研发方式等工作,牵扯服务例如遗传表观遗传和神经细胞核开展用质粒、慢电脑木马hiv病毒感染、腺重要性电脑木马hiv病毒感染、溶瘤电脑木马hiv病毒感染、复合型遗传表观遗传预苗等,此外认可特征提取外泌体的药品开放合作共赢。

以“表观遗传药·我国的造”为重任,注力表观遗传根治惠及人类进化的巨大的发展目标。

 
 
一键拨号 一键导航
微信扫一扫评议
扫扫后,反映当前工作网站
顾问报告
二维码扫描了解
银河集团官网 微生物
返还上边