基因组医疗AAV发明权风险到来！RegenxBio就AAVrh74的用到提起诉讼Sarepta发明权侵犯商标权

就Sarepta Therapeutics的CEO Doug Ingram来讲，前段时间的烦衷肠简直一键的又一键。​

 

Sarepta Therapeutics是一家总部位于Cambridge，Massachusetts的医学研究和药物开发公司，致力于发现和开发基于RNA药物、基因治疗药物和其他遗传疾病的医学方法，用于治疗神经肌肉系统的罕见疾病。Sarepta旗下有43条研发管线，其中SRP-9001是一款使用AAV载体，将编码微型肌营养不良蛋白的基因直接递送至肌肉组织，靶向生产功能性肌营养不良蛋白的基因治疗药物。SRP-9001最初由研究人员在俄亥俄州的全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital， Ohio）开发，于2017年授权给Sarepta。从那时起，FDA就将SRP-9001指定为快速通道、罕见的儿科疾病和孤儿药。针对SRP-9001的两项临床试验，临床I/II期研究（NCT03375164）和临床II期研究（NCT03769116），正在评估在DMD的年龄较小男童患者中单次注射SRP-9001的安全性和有效性。其临床I/II期研究最近一年的临床数据表明，SRP-9001是安全的，耐受性良好的，并且既可以诱导肌营养不良蛋白基因的活性，又可以提高患者肌肉组织中的蛋白质水平，使患者的运动能力得到改善。

Sarepta基因治疗药物管线

 

20208月20日，Sarepta Therapeutics已与来源于FDA的聚集和先进性的治疗方式 研讨会室室（Office of Tissues and Advanced Therapies，OTAT）成功举办了协商一致研讨会，制定监督管理标准，以打火SRP-9001下一时段.的临床治疗药学测量。在口头信访回复研讨会上，OTAT标准Sarepta实用增加的药物机关效能分析方式 来兼容SRP-9001服务业化时，从而有必要在下一时段.的临床治疗药学测量现在开始前面程序执行光于测量。

当然，管控上的廷迟并不只是Sarepta近两年来在基因遗传调理层面遭遇到的仅有缺陷。

SRP-9001所运用的病菌的承载是一种种对腹肌聚集有长度亲和性的AAV的承载，AAVrh74，来参与靶点货运。只是，Sarepta并没有用对该AAV的承载对的目标的技艺和发明认证危机有能够充分的预测。据Bloomberg Law了解，当地人日子2023年2月17日，Regenxbio对Sarepta Therapeutics提及诉讼案，称其dna缓解口服药物管路中分为几项对杜氏肌菅养异常症（DMD）和肢带肌菅养异常症（LDMD）的发明认证威胁了由宾夕法尼亚读书原来持有的哪项发明认证，而这个发明认证的因此者，官方宾夕法尼亚读书作为dna缓解调查数年的James Wilson硕士生导师，而他时也是Regenxbio的双方开创人中的一种。

这一项兼备争议性的专属了的标识号为US Patent No. 10,526,617，Regenxbio想让Sarepta终止对其各种专属了技術的运行侵犯商标权，且微信支付“不低于合理安排的专属了运行费”。是由于该技術是指快穿之女主癌肿瘤细胞涉及的标识号衣壳核淀粉酶的重新组合DNA团伙，故此该技術可于撰写AAV媒体。具有讲，Regenxbio称其SRP-9001的管道的产量流程分为制作并运行培养教育的快穿之女主癌肿瘤细胞标识号AAVrh74 vp1衣壳核淀粉酶的重新组合DNA团伙，而该衣壳核淀粉酶也是其的管道SRP-9003中运行的衣壳核淀粉酶，有很多别随后的基因组治愈所不能或缺。

这一诉讼程序，加个上原先来自五湖四海FDA的安全监管重压，可使Sarepta的SRP9001地埋管的学习进度不许不有所不为延缓。尽量Sarepta顶尖继续执行官Doug Ingram向注资者担保，某种意义该类的的安全控制情况并每人见，并将延时归咎于FDA，但他并是没有谈到具体化的日子表。

在探究者找出挺高效，比较好靶点效果器管和阻止的AAV各种媒介的时，咋样杜绝涉及到及的发明权堡垒也是值得买注重和中班教案的问題。进行身上方向更新换代，从甲基化冷库中找出企业创新思维的AAV各种媒介可以身为回应发明权终极挑战的一些能够设计方案。

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Reference：

1.Christopher Yasiejko, RegenxBio, Penn Sue Sarepta for Gene-Therapy Patent Royalties, IP Law News， Bloomburg Law, Sept 2020, [Online]. Available: //news.bloomberglaw.com/ip-law/regenxbio-penn-sue-sarepta-for-gene-therapy-patent-royalties

2.Amber Tong, Sarepta faces another gene therapy hiccup as Regenxbio sues over Jim Wilson's patent, Cell/Gene Tx， Endpoints News, Sept 2020, [Online]. Available: //endpts.com/sarepta-faces-another-gene-therapy-hiccup-as-regenxbio-sues-over-jim-wilsons-patent/

3.Dr. Joana Carvalho, Sarepta Poised to Start Next Trial of SRP-9001 for Duchenne MD, Muscular Dystrophy News Today, Sept 2020, [Online]. Available: //musculardystrophynews.com/2020/09/15/sarepta-regulatory-requirements-start-next-trial-of-srp-9001-duchenne-md/
 

 

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