FDA停掉了Voyager Therapeutics亨廷顿古典舞症DNA医疗仿制药IND申請

今年-10月12日，Voyager Therapeutics正式宣布今日能够了FDA观于其亨廷顿古典舞症人类基因中药治疗（VY-HTT01）IND項目的反映。所以，FDA因为Voyager必须 防止有一些CMC事情。Voyager预期在30天内从FDA给我发有关的信息他们事情的具有反映，并年度计划与设备构关系相互合作共赢以防止他们事情，便适时进行VY-HTT01的临床检验分析。

 

亨廷顿拉丁舞症（Huntington’s disease，HD）都是种常染料体显性遗传型性运动神经退行性重大疾病，因美生物学家凱文亨廷顿于1872年的发觉而由来。

亨廷顿舞蹈症是由4号染色体上的Huntington（IT15）基因突变引起。该基因负责编码亨廷顿蛋白，由3144 个氨基酸组成，在包括中枢神经系统在内的全身各器官广泛表达，其功能尚未完全明确，目前认为可能与神经系统发育及抑制细胞凋亡有关。当Huntington产生突变后，突变的亨廷顿蛋白出现重复的谷氨酰胺片段，导致该蛋白较易在细胞内出现粘连与聚集现象，进而引发细胞凋亡。突变型亨廷顿蛋白首先会影响患者的基底核，使得基底核无法修饰或抑制大脑的指令，全身肌肉运动不受控制，进而出现舞蹈样动作。目前，临床上缺乏特异性的治疗方法，多采用对症治疗，以对抗多巴胺能药物或多巴胺受体抑制剂为主。
       亨廷顿少儿舞蹈症的基因组医疗出于论述论述表里。在ClinicalTrials.gov记录的193项有关于亨廷顿舞蹈症的临床试验中，有163项临床试验处于开放状态。其中，仅有一项涉及AAV载体（rAAV5-miHTT）的基因治疗临床I/II期试验，是来自uniQure Biopharma的AMT-130（NCT04120493）。该试验计划招募26名患者，与2019年9月6日开始，目前处于招募状态（Recruiting）。

Voyager Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于针对开发严重神经系统疾病的革命性疗法，通过对基因治疗载体优化，在制造，剂量和递送技术方面的创新和投资，来推动AAV基因治疗领域的不断发展。Voyager旗下拥有多条在研管线，主要包括帕金森症、亨廷顿舞蹈症等严重的神经系统疾病。尽管仍处于临床前阶段，基因治疗管线VY-HTT01被Voyager列在了全部管线的第二位，可见公司对该项目的投入与重视。
 

Voyager Therapeutics 全部在研管线。
 

      进口医药的化学上、加工制造和掌握（Chemical Manufacturing and Control, CMC）是印象dna与癌生殖细胞冶疗进口医药进去临床实践应力测试，与未来的牵涉到主板上市注册注册的关键性环境因素中之一，牵涉到到物品的多人的一生程序重要各个环节。一起，风险防控单位而对于dna与癌生殖细胞冶疗CMC重要各个环节的核对把控是10分严格执行的。2050年11月，Voyager向FDA填写了VY-HTT01的IND注册注册，据悉到了FDA的治疗，标准要求关闭IND注册注册并持续改善搞定CMC间题。

      现在这项回信变缓了Voyager在亨廷顿跳舞症什么是基因诊治上的改革创新，但这并上下于给Voyager宣告死刑犯。Voyager预估在30天内从FDA接受关与一些难题的重要信息反馈，并筹划与终端服务器构紧密合作关系以来解决一些难题，并能立即逐渐VY-HTT01的临床实践分析

 

 

Reference:

1.//ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-provides-regulatory-update-vy-htt01-program

2.//www.voyagertherapeutics.com/our-approach-programs/pipeline/

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