新产品推出 | 肺靶向治疗北京现代新款AAV媒体强势来袭，中国三大优势与劣势突破有目的人类基因递送困局

高效转导   精准靶向肺脏    AT2亲嗜性

AAV-LungM3

下一代基因递送载体

深吸气平台传染性问题是伤害全市场市民卫生的常有传染性问题中的一种，主要的不典型增生在气管、支气管、肺上及胸腔，中仅不无由什么是dna隔代隐性dna转变促使的肺上传染性问题，如单什么是dna隔代隐性dna隔代dna隐性dna肺病：家庭性肺人造纤维材料化（FPF）、囊性人造纤维材料化（CF）、隐性dna性肺泡球淀粉酶堆积症（CAP）、隔代dna隐性dna肺冠脉低压（HPAH）、原发性纤毛足球运动性障碍（PCD）和Alpha抗胰球淀粉酶酶缺少性症（AATD）等；多什么是dna隔代隐性dna隔代dna隐性dna肺病：过敏性哮喘、支气管肺炎、急慢性拥塞性肺传染性问题等，这样传染性问题的隔代隐性dna系统就已经被深入深入分析深入分析，但仍会缺少性可以有效的的治疗计划书，促使病状进三步受到破坏触发深吸气平台受损，因此是去世。  

近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）是表达基因序列的理想载体，具有血清型种类多样、免疫原性低、长期稳定表达基因、宿主范围广等优势，在基因功能研究和基因治疗递送载体中占据主导地位。然而现有的AAV载体对于肺脏的转导效率及精准靶向有待提高。

 

最近，玮美基因自主创建的AAVmeta载体开发平台，开发了一种具有自主知识产权的新型AAV递送载体--AAV-LungM3，该血清型在小鼠模型中以低剂量的病毒颗粒实现气管注射高效转导肺脏、精准靶向肺泡II型上皮细胞（alveolar typeII, ATII），为研究肺部疾病提供了一种更安全、更有效的递送载体。

  与过去的AAV形式相对于，AAV-LungM3还具有两大长处解密肺上什么是基因递送困局！  

三大优势

优势一：低病毒量，高效转导肺脏

  根据气管打针比较了AAV-LungM3与近年普遍作肺脏DNA递送的AAV6、AAV6.2ff、AAV9，4类不一血清型AAV膜蛋白在小鼠肺脏的转导效果，发展AAV-LungM3现象出对肺脏效率高转导性，且根据气管打针能能更光滑转导肺组织安排。  

AAV不同于血清型气管壁内注塑肺DNA递送转导高效率相比（低含量，2.5E+10vg）  

AAV不一血清型气管壁内接种肺基因遗传递送转导的效率特别（高的用药量，5E+10vg）

AAV-LungM3气管道针剂染上肝部扫片最终结果  

优势二：特异性靶向肺部

肝致毒向来是悬在dna治疗方案脑袋的达摩克利斯之剑，气管肌内注射的行为只不过能在特定情况上消减AAV病菌粒子在肝部生物富集，但AAV而能借助肺毛细管微血管入血渍进来到肝部，而AAV-LungM3就肺脏具有着程度非特异聊天，通常就不会在肝部中逗留，且根据AAV-LungM3的低极量转导，更加骤效果摆脱了肝致毒问题。  

AAV其他血清型气管口打针交叉感染脾脏最终  

优势三：对于AT2具有细胞亲嗜性

肺泡Ⅱ型上皮受损人体组织血人体细胞（alveolar typeII，ATII）是肺泡上皮受损人体组织血人体细胞的很首要组成了的部分，体积大概小，呈立米型体。ATII还具备着镶嵌和分泌出外层抗逆性物料、积极参与免疫系统发生反应包括转变化等多职能，是肺泡中的干受损人体组织血人体细胞，既能够 自身游戏更新又能够 变化为AT I，在肺健康成长和挫伤修补流程中还具备着很首要角色。科学研究比照出现，AAV-LungM3表现形式出相在ATII的受损人体组织血人体细胞亲嗜性，立即靶点ATII，基本上不沾染ATI，同一时间相在支气管上皮受损人体组织血人体细胞就有沾染。  

AAV-LungM3气管注射靶向ATII
 

AAV-LungM3气管注射Sftpc-Cre^ERT2;R26^RtdTomato鼠靶向ATII

 

AAV-LungM3气管皮下注射基本性不靶向药物ATI  

AAV-LungM3气管注射基本不靶向肺内皮细胞
 

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