睛彩已经！四款独有许可北京现代新款AAV血清型靶向治疗角膜有差异体细胞层 | 新品推荐发布了

现下，高强度有高出22 亿人得了矫正眼睛近视阻碍或切不不可逆袭转的矫正眼睛近视影响，更多的形式的矫正眼睛近视重大损失是dna先天性的，如dna先天性网膜转性（IRD）也是种类别致盲眼病，其患上原则繁复，IRD大部分情况下会导至严重的的视工作有损，有高强度的dnadna的异质性。并且dnadna的问题会不断增加矫正眼睛近视阻碍的有宫外孕的几率，也包括白化病、青光眼、色盲、白内障、夜盲症、时间相关内容性黄斑转性(AMD)和糖尿病患者性网膜性病变等，尽管说以下高强度出名的网膜皮肤发病并不是单dna的，但但是大部分情况下有与情况或相关问题搭配导至皮肤发病的dnadna的成份。现下的治療政策就只能缓解放松尚未有了解行之有效性的治療方式，但是，开发设计行之有效性的共性网膜的dna中医疗法长期是更多的年来的首要分析计划。

注意网膜疾患结构类型（PMID: 38105897）

基因递送工具是基因治疗的关键，作为一种安全的、有潜力的应用载体，重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）在治疗遗传性视网膜疾病中具有很好的应用前景。

但迄今为止，基于AAV载体的眼病基因治疗几乎都需要使用视网膜下腔注射（subretinal injection），这种递送方式往往需要有经验的高水平专家进行，而且会增加视网膜脱离的风险。此外，由于AAV横向扩散能力有限，它只能感染注射中心附近的一小部分视网膜细胞。玻璃体腔注射（intravitreal injection）通过将药物注射到眼睛的玻璃体腔中来避免这些问题， 是一种常用的安全的操作简单的递送方式，然而，目前还没有有效的AAV载体以一种高效且特异性的方式转导视网膜细胞。

近期，玮美基因基于特有的AAV血清型筛选平台，开发了一系列通过玻璃体腔注射高效且特异靶向视网膜不同细胞的AAV血清型，以更安全更高效地方式实现精准递送研究视网膜疾病。

视膜着色剂上皮细胞膜（Retinal pigment epithelial, RPE）在眼睛的发育和视觉功能中起着重要作用，参与视循环代谢、分泌生长因子和抗氧化剂等重要生理功能。RPE正常结构和功能是视网膜感光细胞发育和发挥功能的必要条件，RPE异常可导致视网膜感光细胞功能受损、视网膜变性等疾病。

AAV-GC01：
磨砂玻璃体腔皮下注射高效率特异靶向药物RPE
 

NHP结果，玻璃体腔注射，5E11vg/eye，50μl（图片来源：玮美基因）
 

AAV-GC02：
安全玻璃体腔注射器高质量特异靶点RPE
 

小鼠结果，玻璃体腔注射（图片来源：玮美基因）
 

视网膜神经节细胞（RGC）是视网膜的主要输出神经元，将视觉信息从视网膜传递到大脑相关核团进行信息处理，当 RGC 及其轴突退化时就会发生进行性视力丧失。由于RGC 缺乏自我更新的能力并且自我修复的能力有限，青光眼及其他视神经病变中的RGC损失会导致不可逆的视力丧失。

AAV-GC03：
钢化玻璃体腔打针有效感柒角膜各细胞膜层（RGC和INL）
 

小鼠结果，玻璃体腔注射，0.5-1E10vg/eye（图片来源：玮美基因）

视网膜感光细胞，包括视杆细胞和视锥细胞，负责将光信号转变为电信号。感光细胞变性是许多视网膜疾病的共同特征，如遗传性视网膜变性（IRDs）会导致感光细胞退化或功能障碍，造成严重的视力丧失。

AAV-GC13：
波璃体腔打瘦脸针高效益特异妇科感染光感应受损细胞
 

小鼠效果，窗玻璃体腔注谢（全部图片來源：玮美基因组）

 

银河集团官网 生物已拿到上述四种AAV血清型的独家官方授权，助力高效精准靶向视网膜不同细胞的递送需求。