诺华与BioMarin，制作药品巨擘的悲喜不完全相同

基于AAV的基因治疗产品面临着多样化的临床需求，需求数量巨大，尤其是针对适应症如眼科疾病、神经系统疾病、肌肉疾病、血友病等，用量各异。局部治疗如眼科仅需约10¹¹vg/剂数量级的AAV，而全身递送如血友病则高达10¹⁴⁻¹⁵vg/剂数量级的AAV，这种数量级方面的层次不齐是目前AAV产能问题的重要制约，有的时候厂商会错误估计产能的需求导致白白浪费资金。

据CELL & GENEYTHSIGHTS，假设治疗杜氏肌营养不良(DMD)需800L反应器，那也就是相当于现有产能三倍，凸显生产严重不足。本文将简单以两个AAV生产的两个典型案例进行简析：

Zolgensma该如何步入200亿加元专业租车公司？

作为曾经最贵的药，Zolgensma的销售额方面相当有底气，作为10亿美元“重磅药物”俱乐部的成员，药品涨势的强劲意味着产能需求的扩张。

对此，诺华做了什么？

诺华于2018年宣布投资5500万美元在北卡罗来纳州达勒姆建立一家新工厂。一年后，它决定向该站点再投入6000万美元。而在此之前，子公司在伊利诺伊州利伯蒂维尔已经有一家类似的工厂，该工厂每年的产能在700-800剂，能够满足美国目前的市场需求。而位于北卡罗来纳州的工厂其后在2022年被FDA授予基因治疗制造工厂商业许可，该工厂主要的功能是为诺华生产商业级Zolgensma，以及将会为当前或未来的临床试验提供基因治疗产品。
 

BioMarin：厂房设计大但利润高

2018年BioMarin在美国加利福尼亚州诺瓦托建立了为后来的Roctavian准备的AAV生产工厂，号称占地18000平方英尺。

然而，Roctavian自从2023年上市后，销售额反响平平，半年下来竟然只卖出给3名患者，高价格并没有带来高收益。该企业白白浪费了巨额占地，并未能够实现大规模生产。场地大并不意味着成本和工艺优质，不断刷新的世界最贵价格药物反而反映了该药物在生产等诸多问题上存在成本控制失衡，工艺产率过低的问题。

由此，2024年5月16日（周四）14：00~16：00，Cytiva思拓凡、银河集团官网 生物、纽福斯将联合佰傲谷携手举办主题为AAV创新与突破：先进技术让AAV大规模稳定生产成为可能的线上研讨会，届时欢迎大家积极报名参与~
 

 

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议程安排

14:00~14:40
HERA：一种高产、rcAAV低至不可检测水平的新型三质粒rAAV包装系统

rAAV包装系统概况

rcAAV的产生及检测

高产高实心率瞬时质粒转染系统的开发策略和数据分享

成传刚
纽福斯 上皮细胞质粒高級副总

成传刚，毕业于中国科学院武汉病毒研究所，博士研究生学历，毕业后长期从事生物制药的研发及产业化，特别是基因治疗载体CMC的研究，重要起始原材料的引进及其GMP生产管理，目前专注于新型质粒瞬时系统的开发，已申请三项实用型专利。

14:40~15:20
AAV大规模稳定生产工艺与数据分享

基因治疗国内外行业趋势

AAV大规模生产工艺与经验分享

银河集团官网 生物深耕基因与治疗领域

董世雄
银河集团官网 生物 高级研究员

董世雄，银河集团官网 生物高级研究员，从事基因治疗行业超过9年，丰富的病毒载体上游研发经验，熟悉各类病毒载体研发生产工艺，参与多个基因治疗项目工艺开的，5个项目拿到IND批件，作为上游工艺开发主管负责参与国内首个拿到中美双申报及中国三期临床的AAV项目开发经历。

15:20~16:00
大规模AAV生产的挑战及应对策略

AAV市场现状

大生产的挑战和应对策略

上游平台与实际生产案例分享

陈锐
Cytiva 上游技术支持北区经理

陈锐，在生物制药的实际生产和方案设计上具有丰富的经验。毕业后从事生物制药领域相关工作达8年时间。曾参与过上市生物药的中试生产，也支持了不同领域的客户完成了从小规模到大规模的研发，中试和生产，包括单抗研发生产，基因治疗，疫苗平台等。
 

发福利主题活动

 

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光于Cytiva思拓凡

Cytiva思拓凡事亚洲生活合理各个领域的引领者，在亚洲40余名发达国家和省份存在10000+名的公司职员，努力于持续推进少许新技术设备，下载加速但凡療法。看做用户比较可信赖的联合好伙伴，Cytiva致力于生活合理和生物学体工程新技术设备的的研究，对其进行激发创新发展型接种疫苗、生物学体工程制剂包括新形内部和什么是基因療法。凭借升级制剂研发部和生物学体工程加工工艺的快速、工作效率和意识，为劳有所得亚洲的人激发和出产产业革命性制剂和療法。
 

关于银河集团官网 生物

银河集团官网 生态学（A股二维码：688238）创办于2016年，不是家对焦DNA控制方向的生态学科技产业新新公司，针对于为DNA控制的基本探析方案分析供给DNA控制质粒创新、DNA作用探析方案分析等CRO业务；为DNA控制肿瘤药剂，涉及到重新组合疫情质粒肿瘤药剂、溶瘤疫情、CAR-T细胞核控制车辆等的创新供给施工工艺制作及测试英文、IND-CMC药理学探析方案分析、临床检验实验检样GMP制作等CDMO业务。以“万物互联DNA控制，共守我的生命卫生”为历史使命，以DNA控制质粒创新、制作为管理的本质，新新公司将堅持以中小企业为基地、以供给职业 业务立身之本，做大做强国外最前沿的DNA控制CXO集团公司中小企业，推进DNA控制的基本探析方案分析、肿瘤药剂成长、药理学探析方案分析、临床检验实验和商用化多线程，持续推进DNA控制这个行业成长，惠及我们人类卫生！

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