B型血友病什么是基因组疗法又进1步！uniQure发布B型血友病什么是基因组疗法制剂III期诊疗试验报告HOPE-B

今年17月19日，uniQure外资揭晓了其对应B型血友病的表观遗传改善肿瘤食用的中成药Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）的III期监床耐压试验报告报告HOPE-B中有54名病员的良好市场形势资料统计统计。AMT-061是一种款AAV5的载体的表观遗传改善肿瘤食用的中成药，将展开过多码子整合的血凝指数IV表观遗传递送往肝或其他排毒器官細胞中。契机在一切有B型血友病的表观遗传改善肿瘤食用的中成药中，第1 次有关的于III期监床耐压试验报告报告的良好市场形势资料统计统计揭晓。这次有的监床耐压试验报告报告资料统计统计以结语的模式揭晓，uniQure也将在14月8日展开的第62届美式血夜直到学员学会（ASH）企业年会上做汇报总结留言。

 

uniQure的AMT-061

AMT-061（AAV5-hFIXco-Padua）都是款AAV5各种载体的B型血友病基因遗传治療抗癫痫药物，在这当中装好几个种历经PIN码子整合过的人类祖先凝血酶IX分子（Padua变体）的cDNA，并而且含靶向药物肝生殖细胞的通电子。AMT-061将选择动脉皮下滴注为给药结构，皮下滴注极量为2 x 1013 gc/kg。

ClinicalTrials.gov上收录了两款关于AMT-061的临床试验：

    

      2020年6月24日，uniQure曾与CSL Behring达成协议，决定授予CSL Behring关于 AMT-061的全球独家经营许可。根据条款，uniQure将负责完成关键的临床III期试验HOPE-B，以及AMT-061的工艺确认和生产，直至完成与CSL Behring的交接工作；CSL Behring将负责准备并向监管部门提交相关文件，并负责该药物的商业化工作。uniQure将获得4.5亿美元的首付款项，并有资格获得总价值16亿的里程碑款。

 

HOPE-B首次数据公布：给药26周后患者凝血IX因子水平提升至37%

本项临床III期试验目前共涉及54名患者，所有患者在入组之前全部需要接受常规的凝血IV因子替代治疗，其中有23名患者体内含有针对AAV5的中和抗体。在接受AMT-061给药后，患者的凝血IV因子活性、年化出血时间发生率，以及接受凝血IV因子替代治疗次数将被评估。此外，患者将进行为期五年的临床观察，以核实AMT-061的安全性。
 

此次临床III期试验结果主要涉及：

1.54位患者在26周内，平均体内凝血IX因子活性从小于2%的水平提升至37％，恢复至正常水平，试验的首要目标达成。

2.凝血IX因子水平的上升与患者体内AAV5中和抗体的存在无关。在接受治疗的54名患者汇总，无论患者体内是否存在中和抗体，都检测到了凝血IX因子活性的上升。

3.给药后26周内，72％的患者（39/54）没有发生过出血事件。 15名患者报告总共21处轻度和中度出血， 凝血IX因子替代疗法的平均年使用率下降了96％。

4.患者对AMT-061的耐受性良好，没有重度不良反应的发生，大多数不良反应事件为轻度不良反应，包括转氨酶升高、头痛、类似流感症状等。

 

      uniQure的首席执行官Matt Kapusta表示，计划在2021年第一季度完成对54名患者为期52周的随访，并在结束之后与FDA举行会谈以讨论关于AMT-061的生物许可协议（BLA）的提交，为首款B型血友病基因治疗药物的上市做准备。

 

Reference：

1.//clinicaltrials.gov/

2.//tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3841416&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=

3.//tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3784776&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=

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