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肺内皮靶向治疗药物新 AAV的载体,动脉打瘦脸针,肺脏靶向治疗药物,内皮特异 | 楼盘新品分享 2023-09-01 13:28


肺脏是一个高度血管化的器官,主要功能是促进氧气通过血流的转移,在这过程中,肺部内皮细胞(endothelial cells, ECs)至关重要,它是血液,空气和基质组织之间的物理屏障,具有代谢活性,参与炎症控制、白细胞运输、气体和营养交换、血管生成和血管张力等过程。研究发现,肺内皮细胞的功能异常往往参与多种肺部疾病的发生发展,如慢性阻塞性肺病、肺纤维化、肺动脉高压、肺炎、急性呼吸窘迫综合征、自身免疫性疾病等。

 

近年来基因疗法快速发展,在治疗一些肺部遗传性疾病方面展现出非凡的潜力,然而对于肺脏内皮细胞的基因递送,常常受限于递送方式及转导精准度的限制重组腺相关病毒载体(recombinant Adeno-associated virus, rAAV)作为表达基因序列的理想载体,具有血清型种类多样、免疫原性低、长期稳定表达基因、宿主范围广等优势,在基因功能研究和基因治疗递送载体中占据主导地位。然而现有的AAV载体对于肺脏内皮细胞的转导效率及精准靶向有待提高

 

近日,银河集团官网 生物自主创建的AAVneO®全新AAV血清型发现平台,开发了一种具有自主知识产权的新型AAV递送载体--AAV-LungX,该血清型在小鼠模型中以较低剂量的病毒颗粒实现静脉注射,高效转导肺脏且精准靶向肺内皮细胞(endothelial cells, ECs),同时基本不会在肝脏富集,避免了可能引起的肝毒性等副作用,为研究肺部疾病提供了一种更安全、更有效的递送载体。

 

在2020年,银河集团官网 生物已经构建出AAV-Lung血清型病毒载体,它能够通过静脉注射转导肺内皮细胞,并应用于肺部疾病的模型构建和治疗策略(详情点击:),而全新迭代版AAV-LungX血清型病毒,通过静脉注射,对肺脏具有高度特异性,且靶向ECs

    

特异靶向肺脏,减轻肝毒性等风险


参数结论出现,在小鼠机体尾静脉器注射器AAV-LungX后,荧光核蛋白或Luc的转表观遗传体现聚在一起在小鼠肺里,的同时而对于小鼠肝、左心、脾脏、肾脏等脏器观看挖掘,LungX通常都不会在肝等脏器中滞留旅客,且基于AAV-LungX在雷同的转导效果下必需摄入量较低,进每一步可以有效避免了肝致癌性现象。

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AAV-LungX尾静脉注射肺脏转导(5E+11vg/只,左:小动物活体成像结果;右:荧光结果)

 

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AAV-LungX尾静脉注射Cdh5-CreERT2;R26RtdTomato鼠肺脏转导(1E+11vg/只,绿色:AAV-GFP;红色:Cdh5-tdT)


精准靶向肺ECs


肺内皮受损血组织的功能性系统异常或许与有很多肝部急病有可以的联系,数据信息提示,AAV-LungX表演出相对于那些肺内皮受损血组织含有特别受损血组织亲嗜性,精准服务靶点ECs,不感梁ATII,相对于那些ATI有几瓶感梁。   种实现血管接种,真接递送染色体进肺内皮细胞系,在应用领域于急慢性堵塞性肺病、肺棉纤维化、肺冠脉超高压和肺脏感动等多样肺脏的疾病方法管理方面有很大成长性。  

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AAV-LungX尾动脉注射液体靶点ECs  

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AAV-LungX尾动脉打瘦脸针基本上不沾染ATII,对ATI有多量沾染  

新品来袭

 

目前,银河集团官网 生物备好全新AAV血清型-AAV-LungX,全力保障您的肺部基因递送之旅;

 

未来,银河集团官网 基于AAVneO®和AAVneO® Plus平台将继续筛选全新AAV血清型,扩大其应用领域。

 

整合你我资源,服务生命科学”,我们欢迎您的创新成果在银河集团官网 生物落地,成为赋能更多研究者的创新工具产品。

 

如果您有高效精准靶向肺内皮基因递送的需求,欢迎咨询我们!

 

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