新品上市上架 | 肺靶向疗法新 AAV承载回归，两大胜机确解会员精准营销遗传基因递送疑难问题

高效转导   精准靶向肺脏    AT2亲嗜性

AAV-LungM3

下一代基因递送载体

透气机系统化比较普遍慢牲病是影响全的世界中国人民健康保健的比较普遍比较普遍慢牲病组成，其主要，在气管、支气管、肺及胸腔，里面有少数由dna转变导至的肺比较普遍慢牲病，如单dna隔代会基因基因遗传规律表观基因基因遗传规律肺病：族氏性肺弹性化学纤维化（FPF）、囊性弹性化学纤维化（CF）、基因基因遗传规律表观基因基因遗传规律肺泡淀粉酶的堆积症（CAP）、隔代会基因基因遗传规律表观基因基因遗传规律肺动脉血管各类高压（HPAH）、原发性纤毛运行认知障碍（PCD）和Alpha抗胰淀粉酶酶缺泛症（AATD）等；多dna隔代会基因基因遗传规律表观基因基因遗传规律肺病：心脏病、咽喉炎、慢牲梗阻性肺比较普遍慢牲病等，一些比较普遍慢牲病的隔代基因基因遗传规律表观基因基因遗传规律规则就已经 被进一歩调查，但照样缺泛更有效的开展细则，导至病重进一歩下降可能会导致透气机系统化问题，或者是死掉。  

近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）是表达基因序列的理想载体，具有血清型种类多样、免疫原性低、长期稳定表达基因、宿主范围广等优势，在基因功能研究和基因治疗递送载体中占据主导地位。然而现有的AAV载体对于肺脏的转导效率及精准靶向有待提高。

 

最近，玮美基因自主创建的AAVmeta载体开发平台，开发了一种具有自主知识产权的新型AAV递送载体--AAV-LungM3，该血清型在小鼠模型中以低剂量的病毒颗粒实现气管注射高效转导肺脏、精准靶向肺泡II型上皮细胞（alveolar typeII, ATII），为研究肺部疾病提供了一种更安全、更有效的递送载体。

  与传统化AAV膜蛋白比起，AAV-LungM3都具有三特点揭秘双肺基因组递送难点！  

三大优势

优势一：低病毒量，高效转导肺脏

  借助气管打瘦脸针比较了AAV-LungM3与近年来常见作肺上表观遗传递送的AAV6、AAV6.2ff、AAV9，几种各种不同血清型AAV媒体在小鼠肺上的转导高效益率，发现了AAV-LungM3行为出对肺上高效益转导性，且借助气管打瘦脸针就可以更平滑转导肺聚集。  

AAV有差异 血清型气管道打针双肺dna递送转导速度相对（低使用量，2.5E+10vg）  

AAV多种血清型气管道内肌注双肺遗传基因递送转导利用率相对比较（高的用药量，5E+10vg）

AAV-LungM3气管口打病毒肺上扫片效果  

优势二：特异性靶向肺部

肝致毒一直都在是悬在dna治疗方案在头顶上的达摩克利斯之剑，气管肌内注射的方案然而能在一段层次上减少AAV蠕虫病毒颗粒物在内脏生物富集，但AAV也可凭借肺孔隙淋巴管入静脉血开始到内脏，而AAV-LungM3针对于肺脏享有非常特男人，基本性是不会在内脏中拒载，且会因为AAV-LungM3的低标准容量转导，进一歩管用避免了肝致毒故障 。  

AAV不一血清型气管道内部针剂沾染内脏结杲  

优势三：对于AT2具有细胞亲嗜性

肺泡Ⅱ型上皮体神经受损受损上皮细胞（alveolar typeII，ATII）是肺泡上皮体神经受损受损上皮细胞的更比较重要形成一些，量小，呈立方米身形。ATII具备合出和的分泌从表面生物产品、参与进来免疫受损受损上皮细胞响应并且 转受损受损上皮细胞多样性等几种效果，是肺泡中的干体神经受损受损上皮细胞，既能够个人版本更新又能够受损受损上皮细胞多样性为AT I，在肺发育成熟和断裂修复工具具体步骤中具备更比较重要的作用。论述差距出现，AAV-LungM3特征出谈谈ATII的体神经受损受损上皮细胞亲嗜性，可以直接靶向药物ATII，可以说不感动ATI，同時谈谈支气管上皮体神经受损受损上皮细胞当然也有感动。  

AAV-LungM3气管注射靶向ATII
 

AAV-LungM3气管注射Sftpc-Cre^ERT2;R26^RtdTomato鼠靶向ATII

 

AAV-LungM3气管注射器一般不靶向药物ATI  

AAV-LungM3气管注射基本不靶向肺内皮细胞
 

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