睛彩以后！四款独特软件授权升级版AAV血清型靶向药物网膜不同于肿瘤细胞层 | 新款上市发布公告

当今，高宽比有超过了22 亿人有着眼睛困难或切不可逆反应转的眼睛失去，一些形态的眼睛失去是显性dna组性的，如显性dna组性视膜性质再次发生变化（IRD）就是一专业类别致盲眼病，其发作逻辑非常复杂，IRD基本会导至非常严重的视作用的危害，还体现了高宽比的显性dna组异质性。一并显性dna组影响原因会提高眼睛困难的再次发生率大，体现了白化病、青光眼、色盲、白内障、夜盲症、年龄段涉及性黄斑性质再次发生变化(AMD)和高血压性视膜性病变等，似乎某些高宽比时髦的视膜消化道慢性病不只是单dna组的，但它是基本还体现了与的环境或许多影响原因整合导至消化道慢性病的显性dna组部分。当今的辽法方式 最多只能减缓还没有明晰更更有效的辽法方式 ，因而，研发更更有效的而对视膜的dna组辽法一直都是二十多年来的基本探讨计划。

一般网膜消化道疾病类型、（PMID: 38105897）

基因递送工具是基因治疗的关键，作为一种安全的、有潜力的应用载体，重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）在治疗遗传性视网膜疾病中具有很好的应用前景。

但迄今为止，基于AAV载体的眼病基因治疗几乎都需要使用视网膜下腔注射（subretinal injection），这种递送方式往往需要有经验的高水平专家进行，而且会增加视网膜脱离的风险。此外，由于AAV横向扩散能力有限，它只能感染注射中心附近的一小部分视网膜细胞。玻璃体腔注射（intravitreal injection）通过将药物注射到眼睛的玻璃体腔中来避免这些问题， 是一种常用的安全的操作简单的递送方式，然而，目前还没有有效的AAV载体以一种高效且特异性的方式转导视网膜细胞。

近期，玮美基因基于特有的AAV血清型筛选平台，开发了一系列通过玻璃体腔注射高效且特异靶向视网膜不同细胞的AAV血清型，以更安全更高效地方式实现精准递送研究视网膜疾病。

视膜着色剂上皮上皮细胞（Retinal pigment epithelial, RPE）在眼睛的发育和视觉功能中起着重要作用，参与视循环代谢、分泌生长因子和抗氧化剂等重要生理功能。RPE正常结构和功能是视网膜感光细胞发育和发挥功能的必要条件，RPE异常可导致视网膜感光细胞功能受损、视网膜变性等疾病。

AAV-GC01：
玻离体腔注入更高效特异靶向药物RPE
 

NHP结果，玻璃体腔注射，5E11vg/eye，50μl（图片来源：玮美基因）
 

AAV-GC02：
玻璃窗体腔注射液体高效率的特异靶向药物RPE
 

小鼠结果，玻璃体腔注射（图片来源：玮美基因）
 

视网膜神经节细胞（RGC）是视网膜的主要输出神经元，将视觉信息从视网膜传递到大脑相关核团进行信息处理，当 RGC 及其轴突退化时就会发生进行性视力丧失。由于RGC 缺乏自我更新的能力并且自我修复的能力有限，青光眼及其他视神经病变中的RGC损失会导致不可逆的视力丧失。

AAV-GC03：
玻璃纸体腔注射液体优质沾染角膜各生殖细胞层（RGC和INL）
 

小鼠结果，玻璃体腔注射，0.5-1E10vg/eye（图片来源：玮美基因）

视网膜感光细胞，包括视杆细胞和视锥细胞，负责将光信号转变为电信号。感光细胞变性是许多视网膜疾病的共同特征，如遗传性视网膜变性（IRDs）会导致感光细胞退化或功能障碍，造成严重的视力丧失。

AAV-GC13：
有机玻璃体腔针剂便捷特异感柒光线传感器肿瘤细胞
 

小鼠最后，破璃体腔注射器（图文因素：玮美基因组）

 

银河集团官网 生物已拿到上述四种AAV血清型的独家官方授权，助力高效精准靶向视网膜不同细胞的递送需求。