2021年1月4日，Passage Bio对外宣布，FDA已经批准通过了其主要候选基因治疗药物PBGM01的IND申请，用于治疗婴儿型GM1神经节苷脂贮积症，预计在2021第一季度完成首位患者给药。此项IND申请通....

国内细胞和基因疗法热度显现，龙头企业纷纷布局，小型企业大量涌现，但CGT研发生产的瓶颈始终存在。此时，合同研发生产组织（CDMO）成为了一个重要的解决方案。CDMO作为一种新型研....

2020年年末，细胞和基因治疗领域投资并购动作频频，前有拜耳和Atara Bio就CAR-T疗法达成合作，后有礼来斥资10亿美元收购Prevail，另有4家基因疗法公司累计融资3亿美金。大型跨国药企为何....

Cre/loxP系统简介 来源噬菌体P1的Cre/loxP系统主要包括2个重要组成部分：一个是loxP位点，另一个就是可以对loxP位点进行识别的Cre酶，可以实现对目的基因删除、翻转、易位和序列互换。利....

2020年7月，华东师范大学生命学院叶海峰研究员团队在杂志《Nature Communications》上发表了题为A non-invasive far-red light-induced split-Cre recombinase system for controllable genome engineering in mice(原文链接....

​质粒广泛存在于生物界，是细菌、酵母菌和放线菌等生物中染色体以外的遗传物质，具有自主复制能力，并表达所携带的遗传信息。 细菌质粒是闭合环状的双链超螺旋DNA分子，是目前....

2020年12月16日，诺华加拿大分部（Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.）宣布，加拿大卫生局（Health Canada）已批准利用AAV9为载体的基因治疗药物Zolgensma（Onasemnogene Abeparvovec）上市，用于治疗具有....

通过逆转录病毒或慢病毒对干细胞或T细胞进行基因改造的体外基因治疗，在治疗免疫缺陷和癌症上有显著疗效，但是这一过程成本高昂，技术上具有挑战性，不容易被广泛使用。直接的....

2020年12月2日，Janssen Pharmaceuticals，Inc.对外宣布获得Hemera Biosciences, LLC. 旗下在研针对晚期年龄相关性黄斑变性（late-stage age-related macular degeneration，AMD）的基因治疗管线HMR59的多项权益，本....